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什么是Portal機械擠壓穿孔技術?

更新時間:2025-11-03 點擊次數(shù):56

什么是Portal機械擠壓穿孔技術?

Portal創(chuàng)新遞送平臺采用基于物理原理的機械擠壓穿孔技術,其工作流程高效且溫和:

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混合:將細胞與目標載荷(如 mRNA、RNP等)共同懸浮于溶液中;

擠壓:使細胞快速通過 Portal® 特殊設計的微流控芯片通道(孔徑約為細胞直徑的70%);

進入:細胞在物理擠壓下發(fā)生瞬時形變,形成可自我修復的孔隙,周圍目標分子順勢進入細胞質;

恢復:細胞膜迅速修復,細胞恢復完整狀態(tài)。

整個過程快速、溫和,無需化學試劑或病毒載體,也避免了電擊對細胞造成的應激與損傷。

 

為什么Portal更適合HSCs工程化?

1. 高效遞送多種mRNA與RNP,支持體內外表達

超過90%的HSCs可高效表達轉染的mRNA。

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2. 更大限度保持細胞表型與功能

經微陣列分析、CFC測定和NBSGW小鼠移植研究證實,Portal處理的CD34+細胞在行為上與未處理組高度一致;

相比之下,電穿孔易導致基因表達失調、集落形成下降、植入率降低及分化能力受損;

遞送抗B2M和抗CCR5 RNPs時,CD34+細胞可實現(xiàn)高編輯率。

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Portal對細胞表型和分化能力幾乎沒有影響


3. 處理后細胞可立即使用,大幅縮短制備周期

無需恢復培養(yǎng),可直接用于移植,顯著減少體外操作時間;

更符合臨床“床旁即時使用"(point-of-care)需求。

Portal是人類原代CD34+細胞進行mRNA轉染或基因編輯的理想技術方案,不僅可實現(xiàn)高效細胞改造,還可快速投入臨床應用,助力建立更貼近患者的HSC治療新范式。


Portal 矩陣:覆蓋研發(fā)至臨床的全鏈條需求

1. Gateway™ :科研級細胞遞送系統(tǒng)

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專為細胞基因治療研發(fā)設計,支持CRISPR RNP、mRNA、蛋白質等多樣化遞送。適用于免疫細胞、干細胞等難轉染細胞,顯著提升基因編輯效率。


2. Galaxy™ :高通量細胞遞送系統(tǒng)

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可與自動化平臺無縫集成,滿足大規(guī)模化合物篩選需求,助力藥企快速篩選有效候選藥物,降低研發(fā)成本與時間。

 

3. GMP級模塊化耗材(MilliBooster等)

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支持臨床級細胞治療生產,兼容第三方GMP設備,推動產業(yè)化進程。

 

應用前景:推動更接近臨床的HSC治療新模式

Portal創(chuàng)新遞送平臺不僅適用于mRNA和RNP,還可高效遞送蛋白質、小分子、納米材料等多種生物材料,具備廣泛的應用潛力。該技術有望實現(xiàn):

快速、規(guī)?;募毎こ袒?;

體外停留時間更短,降低細胞應激;

更優(yōu)的細胞存活率與功能維持,進一步提升治療效果。

憑借高效、溫和與多用途的特性,Portal技術為造血干細胞基因編輯與細胞治療提供了一條更可靠、更貼近臨床的創(chuàng)新路徑。


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